安徽醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科成功為2名脊髓性肌萎縮癥(SMA)III型成人患者進行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療(如圖)。這是該藥品被正式納入醫(yī)保執(zhí)行后，全省首批獲益的成人患者。

“每一個小群體都不該被放棄”。2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，共計74種藥品新增進入目錄，于2022年1月1日執(zhí)行。被稱為“天價救命藥”的諾西那生鈉注射液經(jīng)過國家醫(yī)保局“靈魂砍價”，價格從70萬/針降至3.3萬元/針，為脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者帶來了希望。

蚌埠的嚴先生今年35歲，在學校工作;30歲的徐先生家住合肥，是一名IT從業(yè)人員。兩人均為基因確診的SMA患者，四肢無力，走路姿勢異于常人，爬樓梯也非常吃力。確診已有6年時間，但由于經(jīng)濟原因既往未進行該藥治療。1月下旬，兩人入住安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科。醫(yī)護人員結(jié)合病人具體病情，制定完善合理的個體化評估及給藥方案，理順藥物的雙通道購藥途徑，1月27日，嚴先生和徐先生順利接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療。目前，兩位患者情況良好，已于1月28日出院，計劃春節(jié)后再接受第二針注射。

SMA是由運動神經(jīng)元存活基因1缺失或突變所導致的罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。該病以脊髓和下腦干中運動神經(jīng)元的丟失為特征，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行走能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導致生活質(zhì)量降低和預(yù)期壽命減少，也對家庭造成嚴重的看護和經(jīng)濟壓力。

SMA患者需要終身注射諾西那生鈉治療，通過后續(xù)的持續(xù)用藥，有望穩(wěn)定和改善患者的運動功能。此次成人注射的開展為今后積極有效的治療積累了寶貴的經(jīng)驗，鋪筑了安徽省成人SMA的治療之路。

關(guān)鍵詞： 天價救命藥納入醫(yī)保 肌萎縮癥 第二針注射 壽命減少